La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis s'est toujours abstenue de fournir des informations confidentielles concernant des produits non approuvés afin de protéger les secrets commerciaux des développeurs de médicaments. Cependant, l'agence a fait une exception étonnante le mois dernier avec la publication d'une déclaration concernant CytoDyn(OTC :CYDY) leronlimab, qui est actuellement évalué comme traitement du COVID-19.
Il s'agit du principal candidat médicament de la société, et il est également en cours d'essais cliniques pour traiter le cancer et le VIH. Qu'est-ce qui se cache exactement derrière l'anticorps monoclonal qui a déclenché la FDA ?
Un pouce vers le bas
La FDA ne pense pas qu'il existe de données soutenant l'utilisation du léronlimab pour traiter le COVID-19. Dans la première des deux études cliniques (CD10), le léronlimab n'a pas atteint le critère d'évaluation principal de revivre la fièvre, les douleurs musculaires, l'essoufflement et la toux associés à une maladie virale légère à modérée par rapport au placebo. De plus, l'étude n'a atteint aucun des critères secondaires tels que la mortalité, le délai de résolution des symptômes et le délai de retour à une activité normale.
Dans la deuxième étude (CD12), le léronlimab n'a pas amélioré les taux de survie des patients atteints de COVID-19 sévère ou critique par rapport à ceux du groupe témoin. Il n'a également atteint aucun des critères d'évaluation secondaires, tels que le temps de récupération.
Face au rejet, CytoDyn a fait ce que toutes les sociétés biopharmaceutiques prudentes feraient si elles étaient dans des chaussures similaires - ignorer complètement l'agence et déplacer le développement et la distribution du médicament à l'étranger. (C'est du sarcasme, bien sûr.) La société a connu un certain succès en dehors de la juridiction de la FDA.
Il expédie maintenant du léronlimab aux Philippines pour « aider » à y combattre le COVID-19. L'ancien président du pays, Joseph Estrada, a pris le médicament biologique après avoir attrapé le coronavirus en avril. Il s'est depuis rétabli.
La prochaine hydroxychloroquine
Le médicament a attiré un culte similaire à l'hydroxychloroquine, un remède présumé au COVID-19 vanté par l'ancien président Donald Trump. Peu de temps après l'échec de l'essai, les gens ont remarqué que la demi-vie estimée du léronlimab n'était que de 10 jours. Pendant ce temps, les patients de l'étude CD12 n'ont reçu que deux doses de léronlimab au cours de la première semaine, tandis que les chercheurs ont compté les critères d'évaluation après 28 jours. Par conséquent, des investisseurs optimistes allèguent que la conception de l'étude est responsable de l'échec du médicament, et non du médicament lui-même.
Le défaut le plus évident dans l'argument apparemment impeccable est que les patients ont été suivis chaque semaine pendant la période de 28 jours. S'il y avait un bénéfice de survie par rapport au placebo au jour 14, cela aurait alors attiré l'attention de la FDA. Mais il n'y en avait pas.
Avec cette option hors de la table, CytoDyn prétend maintenant qu'un petit sous-ensemble de patients de l'étude CD12 a développé un bénéfice de survie substantiel après avoir reçu le médicament. L'efficacité était aussi élevée que 82 % dans le sous-groupe et était statistiquement significative.
Toute l'épreuve vient d'une incompréhension des moyennes statistiques. Dans l'étude de 394 patients, le taux de mortalité de ceux recevant le léronlimab était de 20,5 % et de 21,6 % pour le placebo. Si le léronlimab a réduit le risque de décès de 82 % dans un sous-groupe de 62 patients, il a dû faire considérablement pire que le placebo dans un autre pour que les taux de mortalité globaux soient à peu près équivalents. Chose intéressante, la société n'a publié aucune analyse pour ce sous-groupe.
Le PDG de CytoDyn, Nader Pourhassan, ne trouve pas les critiques très amusantes. Pourhassan a été régulièrement à l'antenne, accusant les médias qui critiquent la drogue de se livrer à de "faux reportages". En outre, Pourhassan fait régulièrement la promotion des « avantages » du léronlimab pour le traitement du COVID-19 sur des plateformes comme YouTube et lors des appels aux résultats des entreprises.
Cela peut-il bien se terminer ?
L'élément le plus déroutant dans tout cela est que le léronlimab a de bonnes chances d'obtenir l'approbation réglementaire pour traiter son autre indication, le VIH. Dans les études cliniques, 81 % des patients séropositifs ont vu leur charge virale, mesurée par le nombre de copies d'ARN du VIH par millilitre (mL) dans leur échantillon de sang, tomber en dessous de 50. Bien qu'elles ne soient pas directement comparables, 92 % des patients séropositifs traités par Gilead SciencesLe médicament à succès Biktarvy (NASDAQ :GILD) a vu ses copies d'ARN du VIH tomber en dessous de 50/mL. Il y a donc certainement de la promesse là-bas.
Malheureusement, il est sûr de dire que la société a nui à ses relations avec la FDA au cours de son récent fiasco de médicaments COVID-19. L'éthique de ce que CytoDyn essaie de faire est également très suspecte. Tout cela engendre une grande incertitude pour le léronlimab, sans parler des éventuelles répercussions juridiques. Une bonne règle de base est de ne jamais investir dans une entreprise, en particulier dans une biotechnologie, en laquelle vous ne pouvez pas faire confiance. Je ne pense pas que cela puisse être plus applicable ici.
Cet article représente l'opinion de l'auteur, qui peut être en désaccord avec la position de recommandation « officielle » d'un service de conseil premium Motley Fool. Nous sommes hétéroclites ! Remettre en question une thèse d'investissement - même l'une des nôtres - nous aide tous à réfléchir de manière critique à l'investissement et à prendre des décisions qui nous aident à devenir plus intelligents, plus heureux et plus riches.
