La FDA a demandé à NRx Pharmaceuticals de réessayer en septembre lorsqu'elle a tenté d'obtenir l'autorisation d'un traitement COVID-19. Maintenant, la biotechnologie pense avoir les données dont elle a besoin pour enfin obtenir le feu vert.
NRx, basé à Radnor, en Pennsylvanie, a déposé hier une autorisation d'utilisation d'urgence auprès de la FDA pour l'aviptadil-acétate, ou Zyesami, à utiliser chez les patients COVID-19 souffrant d'insuffisance respiratoire.
Zyesami est déjà utilisé dans la région du Caucase, y compris la République de Géorgie, l'Ukraine, l'Ouzbékistan et le Tadjikistan, où « la pandémie fait absolument rage », a déclaré le président-directeur général Jonathan Javitt, M.D. dans une interview. La thérapie s'est avérée augmenter la probabilité que les patients soient exempts d'insuffisance respiratoire à 60 jours par rapport à ceux sous placebo dans un essai clinique de phase 2b/3. L'étude de 196 personnes dans 10 hôpitaux américains a également montré que les patients qui ont pris du Zyesami ont vécu un séjour à l'hôpital significativement plus court.
Javitt a déclaré que le régulateur américain "en savait déjà beaucoup sur notre médicament" et qu'il attendait une réponse rapide. L'agence répond généralement aux demandes d'autorisation d'utilisation d'urgence dans les 60 jours.
Le PDG n'est pas étranger au processus de la FDA, ayant déjà travaillé sur le développement de médicaments pour de grandes sociétés pharmaceutiques telles que Novartis, Pfizer, Merck et Allergan, ainsi que dans des rôles de soins de santé sous quatre présidents.
NRx avait demandé l'autorisation de la FDA en septembre pour permettre aux « patients les plus désespérément malades qui avaient le moins de chances de survie » de suivre le traitement sans données randomisées, mais la FDA a refusé.
"Ils ont demandé des données prospectives, mais ils ont dit dans la lettre qu'ils étaient très intéressés par ce médicament et qu'ils examineraient rapidement les données randomisées, c'est donc la première fois que nous leur donnons des données randomisées sur ce médicament", a déclaré Javitt..
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NRx a franchi un autre tournant le mois dernier lorsque Relief Therapeutics a publié des commentaires sur le médicament COVID-19 dans lesquels la société suisse a réclamé des différends liés aux accords de collaboration, tels que le refus de partager les données des essais cliniques.
"Au départ, nous nous sommes lancés dans l'idée que Relief financerait tout le développement, et ils ont décidé de ne pas le faire", a déclaré Javitt. "Ils ont décidé de financer une partie du développement, mais bien sûr, nous n'allons pas laisser qui nous ralentissent de quelque manière que ce soit en ce qui concerne l'acheminement du médicament vers les patients. »
Zyesami est une version synthétique du polypeptide intestinal vasoactif (VIP), qui se trouve principalement dans les poumons mais d'abord purifié dans le tractus intestinal. Le VIP se lie aux cellules alvéolaires de type II (ATII) dans l'alvéole, stimulant les cellules à fabriquer du surfactant, que Javitt a assimilé à une "bulle de savon qui recouvre l'intérieur du poumon". COVID-19 se lie à ATII et arrête la production de surfactant, ce qui provoque une insuffisance respiratoire.
« Si la nature devait concevoir un missile guidé contre les effets du coronavirus, ce serait probablement assez proche de cela », a déclaré Javitt à propos de la thérapie.
Peu de traitements ont été approuvés pour traiter le COVID-19, et ceux qui l'ont ne peuvent être utilisés que pour des indications très étroites pour des patients spécifiques. Veklury de Gilead Sciences, également connu sous le nom de remdesivir, en est un. Cette thérapie est approuvée pour le traitement du COVID-19 chez les patients adultes et pédiatriques hospitalisés âgés de 12 ans et plus. Il est également autorisé pour les jeunes patients pédiatriques hospitalisés.
Veklury est un « antiviral systémique », tandis que Zyesami a des effets antiviraux concentrés dans l'ATII, selon Javitt.
NRx prévoit également de voir si Zyesami peut être utilisé plus tôt dans le processus de traitement des patients COVID-19 et si la formulation intraveineuse actuelle peut être transformée en formulation inhalée. La société travaille également sur un essai clinique multicentrique et multi-pays de phase 3 parrainé par les National Institutes of Health et financé par la réponse thérapeutique COVID-19 du gouvernement américain.
"Nous espérons que si vous traitez les gens plus tôt, vous pourrez les garder hors de l'USI en premier lieu", a déclaré Javitt.
Tout cela se passe dans le contexte de l'entrée en bourse de NRx la semaine dernière sur le Nasdaq grâce à une fusion avec Big Rock Partners Acquisition, une société d'acquisition à vocation spéciale (SPAC).
Javitt a déclaré que le processus SPAC avait été mis en place avant que l'entreprise ne puisse penser à une introduction en bourse traditionnelle. L'accord a eu lieu « juste à temps », car la Securities and Exchange Commission a renforcé la surveillance des règles comptables de la SPAC.
"Les acteurs traditionnels de l'introduction en bourse ne se sont pas nécessairement précipités pour effectuer des transactions autour de COVID", a déclaré Javitt. « Il y a eu un certain sentiment que COVID est un phénomène temporaire. »
La position de NRx, cependant, est que "COVID sera avec la race humaine aussi longtemps que la grippe".
"Cela va, espérons-le, cesser d'être une pandémie, mais il sera toujours là et des thérapies qui traitent le COVID seront nécessaires dans un avenir prévisible", a ajouté le PDG.
La pandémie a mis un obstacle à la mission initiale de l'entreprise : NRX-101, un médicament expérimental pour la dépression bipolaire suicidaire. NRx était "bien établi" dans un programme de phase 3 lorsque la pandémie a fermé la plupart des lits de psychiatrie utilisés, a déclaré Javitt. La société est maintenant en train de « rétablir ce médicament en clinique ».
